罕見病特配粉在國內(nèi)市場中一直處于較為稀缺的存在，幾乎都是跨境購的狀態(tài)，甚至曾經(jīng)罕見病消費群體還面臨過“斷糧”危機，所以在罕見病這方面國內(nèi)存在較大的需求。但是由于這一市場入局門檻非常高，投入力度也很大，所以在國內(nèi)進行了注冊的產(chǎn)品屈指可數(shù)。

而近期減低了對部分抗癌藥、罕見病藥的藥品和原料等實施零關稅，降低特殊醫(yī)學用途配方食品等的進口關稅，也會在一定程度上推動罕見病特配粉進入中國市場，讓國內(nèi)消費市場擁有更多選擇。

01

降低進口關稅助力國外更多特配粉進入

國務院關稅稅則委員會對外發(fā)布公告，明年將調(diào)整部分商品的進出口關稅。根據(jù)公告，2024年1月1日起，我國將對1010項商品實施低于最惠國稅率的進口暫定稅率。其中，對部分抗癌藥、罕見病藥的藥品和原料等實施零關稅，降低特殊醫(yī)學用途配方食品等的進口關稅。

此政策的實施在一定程度上會推動更多跨境購罕見病特配粉進入中國市場，從而擴充國內(nèi)市場中的產(chǎn)品供應，讓消費者有更多選擇。罕見病特配粉在國內(nèi)市場中一直處于較為稀缺的狀態(tài)，甚至有段時間出現(xiàn)過“斷糧”的現(xiàn)象。

根據(jù)數(shù)據(jù)顯示，在罕見病患者“斷糧”的原因上，有69.1%的受訪者遇到過國內(nèi)運輸困難，有62.8%的受訪者遇到過國際運輸困難，有41.6%的受訪者遇到過?家備貨不足，有35.8%的受訪者在新確診時找不到產(chǎn)品供應渠道，還有29.7%的受訪者遇到過廠家停產(chǎn)。

有報告顯示，中國能夠買到的針對罕見病群體的“特醫(yī)食品”的種類有限，大量患者不得不通過代購、海淘等方式購買產(chǎn)品，渠道不穩(wěn)定、貨品供應不足、產(chǎn)品質(zhì)量難以保證等。很多罕見病患者無法及時、穩(wěn)定、足量、以可負擔的花費來獲取特醫(yī)?品，80.5%的患者經(jīng)歷過?次或以上的“斷糧”危機。

因為特配粉對于特殊嬰幼兒消費群體而言，是必備產(chǎn)品，雖然罕見病特配粉屬于食品行業(yè)，但是它對于特殊群體可謂“救命藥”，被罕見病患者稱為“藥奶”。

可見罕見病特配粉對于相對特殊人群的重要程度，所以此次降低特殊醫(yī)學用途配方食品等的進口關稅，也會在很大程度上推動罕見病特配粉市場的發(fā)展，減少跨境購成本，也在一定程度上減少貨品供應不上的情況。

02

只有特殊醫(yī)學用途嬰兒苯丙酮尿癥配方粉通過國內(nèi)注冊

目前國內(nèi)市場中，關于嬰幼兒、兒童罕見病的特配粉只有特殊醫(yī)學用途嬰兒苯丙酮尿癥配方粉。其他品類無品牌布局，并且有業(yè)內(nèi)人士表示，甚至有一些罕見病特配粉都沒有企業(yè)遞交配方。現(xiàn)在國內(nèi)市場中，不少特配粉都是外資品牌推出的，罕見病特配粉也主要以外資品牌和跨境購為主。

主要是因為相較于其他國家，國內(nèi)對特醫(yī)食品實施嚴格的監(jiān)管要求，這對保證特醫(yī)食品的安全、營養(yǎng)以及臨床效果提供了保障，但是對于企業(yè)而言，入局門檻較大，這也大大限制了企業(yè)想進入罕見病特配粉市場。

新修訂的《特殊醫(yī)學用途配方食品注冊管理辦法》中對不同種類的特醫(yī)食品臨床試驗要求進行細化調(diào)整。具體包括以臨床營養(yǎng)需求為導向，鼓勵創(chuàng)新；縮短審評時間；增加優(yōu)先審評審批程序；調(diào)整特定全營養(yǎng)臨床試驗表述；增加產(chǎn)品技術(shù)要求項；根據(jù)風險現(xiàn)場核查，增加延伸審查；明確不予注冊情形；相應提高法則等。

在2019年2月，國家衛(wèi)健委發(fā)布就發(fā)布了《罕見病診療指南(2019年版)》，對納入罕見病管理的121種疾病逐一明確診療方案，并依托行業(yè)組織開展醫(yī)務人員培訓，提高罕見病規(guī)范化診療能力。

國家政策也在一定程度上來推動特配粉市場的發(fā)展，但也需要品牌不斷進行研發(fā)，從現(xiàn)在消息來看，除了現(xiàn)有產(chǎn)品外，并沒有品牌發(fā)布布局罕見病特配粉的聲明。

主要的原因是罕見病特配粉需要品牌投入力度較大，并且也不一定能夠研究出成果。三個商業(yè)批次試產(chǎn)及穩(wěn)定性研究成本高達數(shù)百萬，企業(yè)經(jīng)濟負擔大。最后是需要臨床研究。一歲以上的全營養(yǎng)罕見病特定配方需要按照GCP要求進行注冊臨床研究，更增加注冊成本和復雜性。所以品牌在布局這一市場時，肯定會格外慎重。

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罕見病特配粉市場較為空白擁有較大發(fā)展空間

根據(jù)《中國罕見病目錄公布》中顯示，121種罕見病被收錄，在第一批罕見病目錄中發(fā)病年齡主要在嬰幼兒、兒童階段的43種疾病。并且在我國，目前大約有1680萬罕見病患者，其中基因遺傳性的占80%，兒童期就發(fā)病的占50%-75%，甚至更高，出生后第一年就死亡的約35%，平均診斷時間大概為5年，有藥物治療的僅有5%。

根據(jù)《中國食品藥品監(jiān)管》期刊顯示，中國至少還有70%的特醫(yī)食品需求沒有得到滿足。從市場總體看，中國特醫(yī)食品規(guī)模占全球市場不到3%，與發(fā)達國家存在較大差距。從臨床滲透率看，在美國，有65%的營養(yǎng)不良患者在使用特醫(yī)食品，英國有27%，而中國大陸只有1.6%。特醫(yī)食品產(chǎn)業(yè)供需關系的嚴重失衡。

依據(jù)現(xiàn)在通過配方注冊的罕見病特配粉來看，這一市場還有較大的可布局空間，因為行業(yè)內(nèi)還處于較為空白的市場，所以一些罕見病特配粉市場布局即是“先吃螃蟹的品牌”，入局門檻較高，但是競爭力度較小。

尤其是對于現(xiàn)在整個奶粉市場而言，能夠布局特配粉領域的品牌并不多，布局罕見病特配粉市場的品牌更是少之又少，又因為這一產(chǎn)品是剛需，所以擁有著一定的忠實消費群體。并且布局特配粉市場，對于嬰配粉市場也有一定幫助，能夠布局特配粉市場的品牌，必然具備著科研實力，是嬰配粉市場中的加分項，也更有利于企業(yè)建設品牌護城河。